Ultragenyx、遺伝子治療薬を395万ドルに価格設定

ULTRAGENYX PHARMACEUTICAL INは、新たに承認された遺伝子治療薬Fayuviの定価を395万ドルに設定し、致命的な小児疾患に対する過去最高価格の単回治療薬を投入しました。この治療薬は、小児患者の脳および神経組織を徐々に破壊する遺伝性疾患であるサンフィリッポ症候群A型を対象としています。今回の発売は、患者1人あたり800万ドルを超える生涯治療費に直面している患者家族にとって重要な局面で行われました。