米FDAが致死的な小児免疫疾患LAD-Iに対する初の遺伝子治療薬を承認しロケット・ファーマの株価が10%上昇

米連邦食品医薬品局（FDA）が、希少で致死的な小児免疫疾患に対する初の遺伝子治療薬を承認したことを受け、ロケット・ファーマシューティカルズの株価は金曜日のプレマーケット取引で10%急騰しました。米国の規制当局は、白血球が感染部位に適切に到達できず、深刻な感染症に対して極めて脆弱になる疾患である「白血球粘着不全症I型（LAD-I）」の治療薬として、同社の「Kresladi（クラスラディ）」を承認しました。これまでFDAが承認したLAD-I専用の治療法は存在しませんでした。この疾患を抱える患者の約75%は、造血幹細胞移植を受けない限り2歳までに死亡するとされています。Kresladiは、患者自身の血液幹細胞を採取し、欠陥のある遺伝子を修正した後に再び体内に戻す一回限りの治療法です。今回の承認は、免疫細胞機能の改善を測定する代替エンドポイント（代理指標）に基づいた迅速承認となりました。FDAのバイオ医薬品評価研究センターの責任者であり、4月末に退任を予定しているヴィナイ・プラサド氏は、これまで代替エンドポイントに対して懐疑的な見方を示してきました。しかし、プラサド氏は木曜日に次のように述べています。> FDAは、希少疾患治療薬の審査において、引き続き大きな規制上の柔軟性を行使していく。ジェフリーズのアナリスト、アンドリュー・ツァイ氏は、Kresladiの承認によって同社の遺伝子治療プラットフォーム全体の懸念が払拭されたと指摘しています。ツァイ氏は、Kresladiの商業的な可能性は限定的であるものの、戦略的には重要であり、ロケット・ファーマシューティカルズは「最小限の実行可能なローンチ戦略」のみを追求すると予想しています。承認を裏付ける初期から中期の治験データでは、投与から12か月後の生存率が100%であり、治療に関連する深刻な副作用は認められず、重篤な感染症も大幅に減少したことが示されています。