米食品医薬品局がバイオジェンの開発した希少遺伝性疾患治療薬における高用量投与を正式に承認し患者の選択肢を拡大

米国食品医薬品局（FDA）は、進行性の筋力低下を引き起こす希少な遺伝性疾患を対象としたバイオジェンの高用量薬を承認した。同社が30日に発表したこの決定により、患者にはより高い効果が期待できる治療の選択肢が提供されることになる。

FDAは昨年、技術的な情報の更新が必要であるとして同社の申請を一度却下していた。しかし、今回承認された新たな投与スケジュールは、今後数週間以内に米国で利用可能になる見通しだ。

バイオジェンの説明によると、新しい投与スケジュールでは、まず50ミリグラムの初回投与を14日間隔で2回実施し、その後は4カ月ごとに28ミリグラムを維持投与する。これは、従来の標準的な投与量であった12ミリグラムと比較して大幅な増量となる。

バイオジェンは今回の承認および今後の展開について、次のように述べている。

数週間以内に米国で利用可能になる新しいレジメンでは、14日間隔で2回の50ミリグラム初回投与を行い、その後は4カ月ごとに28ミリグラムの維持投与を行います。

今回の高用量承認は、希少疾患治療における重要な進展として注目されている。