米FDAがリジェネクスバイオのハンター症候群向け遺伝子治療薬の承認を見送り
米食品医薬品局はリジェネクスバイオが開発するハンター症候群の遺伝子治療薬について試験設計の不確実性を理由に承認を見送りました。同社は臨床試験の選択基準や評価項目に関する指摘を受けたと公表しており、追加データの提供に向けた協議を計画しています。この発表を受けて同社の株価は時間外取引で約19パーセント下落しました。
インサイト:
米国 
US 食品医薬品局（FDA）は2026年2月9日、レジェンクスバイオ社（REGENXBIO Inc. ）が開発を進めていたムコ多糖症II型（ハンター症候群）向けの遺伝子治療候補薬「RGX-121」の承認を見送る決定を下した。FDAは同社に対し、審査完了報告（complete response letter）を発行し、現時点での承認には至らないことを通知した。この決定は、不可逆的な超希少神経変性疾患に対する一回限りの治療法として期待されていた同薬の規制および開発の道筋を大きく変えることになる。
US 食品医薬品局（FDA）は2026年2月9日、レジェンクスバイオ社（REGENXBIO Inc. ）が開発を進めていたムコ多糖症II型（ハンター症候群）向けの遺伝子治療候補薬「RGX-121」の承認を見送る決定を下した。FDAは同社に対し、審査完了報告（complete response letter）を発行し、現時点での承認には至らないことを通知した。この決定は、不可逆的な超希少神経変性疾患に対する一回限りの治療法として期待されていた同薬の規制および開発の道筋を大きく変えることになる。
