Ultragenyxの遺伝子治療薬が初のFDA承認

ULTRAGENYX PHARMACEUTICAL INは米国食品医薬品局（FDA）から遺伝子治療薬の承認を取得し、水曜午後の時間外取引で株価は7.5%上昇した。ゲンリコス（Genglycos）と名付けられたこの治療薬は、グリコーゲン貯蔵病I型に対する初の承認済み療法となる。同社の推計によれば、この超希少遺伝性疾患は米国国内で最大2,500人の患者に影響を与えている。