Regenxbio株が31%下落 治験での安全性懸念が重石に

REGENXBIO INCの株価は、5月14日の午前中の取引で31%下落した。デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬が治験の主要目標を達成したにもかかわらず、売りに押された。RGX-202の後期試験において2件の重篤な有害事象が報告され、薬の安全性プロファイルに対する投資家の懸念が強まった。今回の市場の反応は、競合他社の治療法も同様の困難に直面している遺伝子治療セクターにおいて、安全性のリスクに対する感度が極めて高いことを浮き彫りにしている。

### 安全性への懸念がタンパク質発現の成功に影を落とす 治験データによると、RGX-202は投与から12週間後、参加者31人のうち93%において重要な筋肉タンパク質であるマイクロジストロフィンの産生を確認した。グループ全体の平均タンパク質発現率は71.1%に達したが、8歳以上の男児では41.6%に低下した。この遺伝性疾患の患者では通常、このタンパク質が欠損または欠陥しているため、これらの結果は当初、研究の主要目的を満たすものとなった。