米FDAがインテリア社のゲノム編集治療薬に対する臨床試験の差し止めを解除

米食品医薬品局は2026年1月27日、インテリア・セラピューティクスによるゲノム編集治療薬の臨床試験差し止めを一部解除しました。末梢神経障害を伴う疾患を対象とした試験は再開されますが、死亡例が報告された心筋症対象の試験は停止が継続されます。今回の決定を受け、同社は患者登録を速やかに再開する計画です。

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米食品医薬品局 USUSは2026年1月27日、インテリア・セラピューティクス が開発を進めるCRISPRベースのゲノム編集治療薬「ネキシグラン・ジクルメラン」の臨床試験差し止めを一部解除した。対象は末梢神経障害を伴う遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシス(ATTRv-PN)に対する後期臨床試験であり、同社は患者登録を早期に再開する方針を示した。この決定により、同社の主要プログラムを停滞させていた規制上の不確実性が一つ解消されたことになる。
資料写真:2020年8月29日、米メリーランド州ホワイトオークにある食品医薬品局(FDA)本部の外に掲げられた看板。REUTERS/Andrew Kelly/File Photo
資料写真:2020年8月29日、米メリーランド州ホワイトオークにある食品医薬品局(FDA)本部の外に掲げられた看板。REUTERS/Andrew Kelly/File Photo
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