米FDA、uniQureのハンチントン病治療薬を審査へ

米国食品医薬品局は、UNIQURE NVによるハンチントン病遺伝子治療薬の申請を受理し、審査決定の期日を2027年5月1日に設定した。この規制上の節目は、4年間にわたり病勢進行を遅らせることができなかった過去の治験での挫折を経て達成された。この審査は、重篤な神経変性疾患を対象とする治療法において、オランダのバイオテクノロジー開発企業に商業化を加速させる道筋を提供するものである。