FDAが遺伝子治療の開発期間短縮に向けた新指針を提案
米国食品医薬品局（FDA）は、希少疾患向けの細胞・遺伝子治療の開発者が、過去の臨床データや製造データを活用して製品審査を迅速化できる指針案を公表しました。この枠組みは、類似の治療法から得られた既存の科学的知識を利用することで、承認申請の手続きを効率化することを目的としています。
アメリカ食品医薬品局（FDA）は6月2日（火）、希少疾患や生命を脅かす疾患に対する遺伝子治療の開発を加速させるための新たなガイドライン案を提示した。この枠組みにより、製薬会社は既存の科学的データや製造に関する知見を活用できるようになり、一部の重複する試験段階を省略することが可能になる。
この方針転換は、パーソナライズされた遺伝子治療を市場に投入するために現在必要とされている多額のコストと数年間にわたる期間を削減することを目的としている。
