Ultragenyx fija el precio de su terapia génica en 3,95 millones de dólares
Ultragenyx ha fijado el precio de su terapia génica recientemente aprobada, Fayuvi, en 3,95 millones de dólares para el síndrome de Sanfilippo tipo A. El tratamiento de dosis única busca frenar el deterioro cognitivo y motor en pacientes pediátricos.
ULTRAGENYX PHARMACEUTICAL IN fijó un precio de lista de 3,95 millones de dólares para su terapia génica recién aprobada Fayuvi, lanzando un tratamiento único de costo récord para una afección infantil mortal. La terapia aborda el síndrome de Sanfilippo tipo A, una enfermedad hereditaria que destruye progresivamente el tejido cerebral y nervioso en pacientes pediátricos. El lanzamiento se produce mientras las familias enfrentan costos de atención de por vida que superan los 8 millones de dólares por paciente.