FDA aprueba terapia génica de Rocket Pharma para el LAD-I
La FDA autorizó Kresladi para tratar un trastorno inmunitario infantil grave. El fármaco de Rocket Pharma mostró una supervivencia total en sus ensayos clínicos.
Las acciones de Rocket Pharmaceuticals, Inc. subieron un 10% este viernes tras la aprobación por parte de la FDA de los Estados Unidos de su terapia génica para un trastorno inmunológico infantil poco común. Esta autorización marca un hito al ser el primer tratamiento regulado para esta enfermedad mortal.
El medicamento, conocido como Kresladi, está indicado para la Deficiencia de Adhesión Leucocitaria tipo I (LAD-I) grave. Este trastorno impide que los glóbulos blancos alcancen las zonas de infección, lo que provoca que la mayoría de los niños afectados fallezcan antes de los dos años sin un trasplante de células madre. Kresladi funciona modificando genéticamente las células madre del propio paciente para corregir el gen defectuoso en una única intervención.
