La FDA rechaza la terapia génica de Regenxbio para el síndrome de Hunter
El regulador estadounidense cuestionó el diseño del estudio para esta enfermedad rara. La empresa solicitará una reunión para intentar salvar el proyecto.
Perspectivas:
La Administración de Alimentos y Medicamentos de US 
US ha rechazado la aprobación de la terapia génica RGX-121, desarrollada por REGENXBIO Inc. , destinada al tratamiento de la Mucopolysaccharidosis II (MPS II) / Hunter syndrome. La decisión fue comunicada mediante una complete response letter emitida hoy, 9 de febrero de 2026, lo que altera significativamente la ruta regulatoria y de desarrollo para este tratamiento de dosis única dirigido a una enfermedad neurodegenerativa ultra rara e irreversible.
US ha rechazado la aprobación de la terapia génica RGX-121, desarrollada por REGENXBIO Inc. , destinada al tratamiento de la Mucopolysaccharidosis II (MPS II) / Hunter syndrome. La decisión fue comunicada mediante una complete response letter emitida hoy, 9 de febrero de 2026, lo que altera significativamente la ruta regulatoria y de desarrollo para este tratamiento de dosis única dirigido a una enfermedad neurodegenerativa ultra rara e irreversible.
