Ultragenyx logra aval de FDA para terapia génica
Ultragenyx obtuvo la primera aprobación de la FDA para su terapia génica dirigida a la glucogenosis tipo Ia. El tratamiento, valorado en 2,7 millones de dólares, busca disminuir la dependencia de los pacientes a las dietas diarias con maicena.
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ULTRAGENYX PHARMACEUTICAL IN consiguió la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. para su terapia génica, lo que hizo que sus acciones subieran un 7,5 % en las operaciones posteriores al cierre del mercado el miércoles por la tarde. El tratamiento, llamado Genglycos, es la primera terapia autorizada para la glucogenosis tipo Ia. Este trastorno genético ultra raro afecta a hasta 2.500 pacientes en Estados Unidos, según estimaciones de la empresa.








