FDA rejeita aprovação de terapia gênica da Regenxbio para síndrome de Hunter
O órgão regulador dos EUA citou incertezas no desenho dos estudos para o tratamento da síndrome de Hunter. Com a negativa, as ações da empresa caíram 19% hoje.
Perspectivas:
A U.S. Food and Drug Administration emitiu uma carta de resposta completa recusando a aprovação da terapia gênica RGX-121, desenvolvida pela REGENXBIO Inc. para o tratamento da Mucopolissacaridose II (MPS II), também conhecida como síndrome de Hunter. A decisão, comunicada em 9 de fevereiro de 2026, altera significativamente o percurso regulatório e de desenvolvimento para este potencial tratamento de aplicação única voltado para uma doença neurodegenerativa ultra-rara e irreversível.
