Ações da Regenxbio caem 31 por cento após ensaio clínico
As ações da Regenxbio registaram uma queda de 31% esta tarde devido a preocupações com a segurança no seu ensaio para distúrbios musculares. Embora 93% dos pacientes tenham atingido o objetivo clínico, a ocorrência de dois eventos adversos penalizou fortemente os resultados da empresa.
As ações da REGENXBIO INC caíram 31% durante a manhã de 14 de maio, apesar de a sua terapia para a Distrofia Muscular de Duchenne ter atingido os objetivos principais dos ensaios. O estudo de fase avançada para o RGX-202 reportou dois eventos adversos graves que desencadearam preocupações entre os investidores quanto ao perfil de segurança do fármaco. A reação do mercado sublinha a elevada sensibilidade aos riscos de segurança no setor da terapia génica, onde tratamentos rivais têm enfrentado obstáculos semelhantes.
### Preocupações com a Segurança Ofuscam Sucesso na Expressão de Proteínas Os dados do ensaio demonstraram que o RGX-202 produziu microdistrofina, uma proteína muscular crítica, em 93% dos 31 participantes após 12 semanas. A expressão média da proteína atingiu os 71,1% em todo o grupo, embora este valor tenha descido para 41,6% em rapazes com mais de 8 anos. Estes resultados cumpriram inicialmente o objetivo principal do estudo, uma vez que a proteína está habitualmente ausente ou com defeito em doentes com esta patologia genética.
