Ultragenyx ganha luz verde da FDA para terapia
A Ultragenyx garantiu a primeira aprovação da FDA para a sua terapia genética direcionada à perturbação metabólica rara glicogenose tipo Ia. Com um preço de 2,7 milhões de dólares, o tratamento visa reduzir a dependência dos pacientes em regimes diários de amido de milho.
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ULTRAGENYX PHARMACEUTICAL IN obteve a aprovação da Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos para a sua terapia genética, fazendo disparar as ações em 7.5% nas negociações após o fecho do mercado na quarta-feira à tarde. O tratamento, batizado de Genglycos, é a primeira terapia autorizada para a doença de depósito de glicogénio do tipo Ia. A perturbação genética ultrarrara afeta até 2.500 doentes nos Estados Unidos, de acordo com estimativas da empresa.
