Ultragenyx precifica terapia gênica em US$ 3,95 milhões
A Ultragenyx definiu o preço de sua recém-aprovada terapia gênica Fayuvi em US$ 3,95 milhões para a síndrome de Sanfilippo Tipo A. O tratamento de aplicação única visa conter o declínio cognitivo e motor em pacientes pediátricos.
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A ULTRAGENYX PHARMACEUTICAL IN fixou um preço de tabela de US$ 3,95 milhões para sua recém-aprovada terapia gênica Fayuvi, lançando um tratamento de aplicação única com custo recorde para uma condição infantil fatal. A terapia combate a síndrome de Sanfilippo Tipo A, uma doença hereditária que destrói progressivamente o tecido cerebral e nervoso em pacientes pediátricos. O lançamento ocorre no momento em que as famílias enfrentam custos de cuidados ao longo da vida superiores a US$ 8 milhões por paciente.








