FDA aprova terapia da Rocket Pharma para doença rara
O FDA aprovou o Kresladi para tratar uma imunodeficiência rara e fatal. O tratamento da Rocket Pharma obteve taxa de sobrevivência total em ensaios clínicos.
As ações da Rocket Pharmaceuticals, Inc. registraram uma alta de 10% nesta sexta-feira antes da abertura do mercado, impulsionadas pela aprovação, nos Estados Unidos, de sua terapia gênica voltada para uma desordem imunológica infantil rara e letal. Esta é a primeira vez que um tratamento para tal condição recebe o sinal verde das autoridades regulatórias.
A agência aprovou o medicamento Kresladi para tratar a Deficiência de Adesão Leucocitária tipo I (LAD-I). Nessa condição, os glóbulos brancos do indivíduo não conseguem se deslocar corretamente para os locais de infecção, deixando os pacientes vulneráveis a quadros infecciosos graves. Historicamente, não havia tratamentos aprovados especificamente para a doença, e cerca de 75% das crianças não tratadas falecem antes de completarem dois anos de idade, caso não realizem um transplante de células-tronco.
