サレプタがデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬の3年データを公表し病勢進行の73パーセント抑制を確認

サレプタ・セラピューティクス SRPTは2026年1月26日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)を対象とした遺伝子治療薬エレビディスの第3相試験における3年間の臨床データを発表しました。米国 USに拠点を置く同社の報告によると、治療開始時に4歳から7歳で歩行可能だった患者群において、外部対照群と比較して病勢の進行が73パーセント抑制されたことが示されました。この進行抑制の度合いは、床から立ち上がるまでの時間によって測定されています。