Regenxbio cae un 31 por ciento por dudas de seguridad
Las acciones de Regenxbio cayeron un 31% tras surgir preocupaciones sobre la seguridad en su ensayo para trastornos musculares. Aunque el 93% de los pacientes alcanzó el objetivo previsto, el registro de dos eventos adversos afectó negativamente a la percepción de los resultados del estudio.
Las acciones de REGENXBIO INC cayeron un 31% durante la mañana del 14 de mayo, a pesar de que su terapia para la distrofia muscular de Duchenne cumplió con los objetivos principales del ensayo. El estudio de fase avanzada para el RGX-202 notificó dos eventos adversos graves que activaron las preocupaciones de los inversores sobre el perfil de seguridad del fármaco. La reacción del mercado subraya la alta sensibilidad a los riesgos de seguridad en el sector de la terapia génica, donde tratamientos rivales han enfrentado obstáculos similares.
### Las preocupaciones de seguridad eclipsan el éxito en la expresión de proteínas Los datos del ensayo mostraron que el RGX-202 produjo microdistrofina, una proteína muscular crítica, en el 93% de los 31 participantes después de 12 semanas. La expresión media de la proteína alcanzó el 71,1% en todo el grupo, aunque esta cifra descendió al 41,6% en niños mayores de 8 años. Estos resultados cumplieron inicialmente el objetivo principal del estudio, ya que esta proteína suele estar ausente o ser defectuosa en pacientes con este trastorno genético.
