Ultragenyx 获 FDA 批准罕见代谢病基因疗法
Ultragenyx 的基因疗法已获得 FDA 批准，用于治疗罕见代谢疾病糖原贮积病 Ia 型。该疗法定价为 270 万美元，旨在减少患者对每日玉米淀粉疗法的依赖。
Xurve View
洞察:
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ULTRAGENYX PHARMACEUTICAL IN 获得了美国食品药品监督管理局对其基因疗法的批准，周三下午盘后交易中股价上涨了 7.5%。该疗法名为 Genglycos，是首个获批用于治疗 Ia 型糖原贮积症的疗法。根据公司估计，这种超罕见遗传病在美国影响多达 2,500 名患者。
