Ultragenyx将基因疗法药价定为395万美元

ULTRAGENYX PHARMACEUTICAL IN为其新获批的基因疗法Fayuvi设定了395万美元的标价，针对一种致命的儿童疾病推出了创下纪录的一次性治疗药物。该疗法用于治疗A型圣菲利波综合征，这是一种会逐步破坏患儿大脑和神经组织的遗传性疾病。目前，患儿家庭面临着每位患者超过800万美元的终生护理成本。