美国FDA批准Rocket Pharmaceuticals治疗罕见儿童免疫疾病的基因疗法Kresladi且该公司股价盘前上涨10%
美国FDA批准了Rocket Pharmaceuticals开发的基因疗法Kresladi，用于治疗严重的白细胞黏附缺陷症I型，这也是全球首款获批针对该致命罕见免疫疾病的特定疗法。临床试验数据显示接受治疗的患者在术后12个月生存率达到100%，受此利好消息提振该公司股价在周五盘前上涨约10%，分析师认为此次获批显著降低了其整体平台的风险。
Xurve View
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罗克特制药 的股价在周五盘前交易中飙升 10%。此前，美国 食品药品监督管理局（FDA）批准了其用于治疗一种罕见且通常致命的儿童免疫系统疾病的基因疗法，这也是该病症首个获得监管批准的治疗方案。
该机构批准了名为 Kresladi 的药物，用于治疗严重的一型白细胞黏附缺陷症（LAD-I）。这是一种患者白细胞无法正常到达感染部位的疾病，使他们极易受到严重感染。此前，FDA 尚未批准过任何专门针对该病的疗法。在未经治疗的情况下，约 75% 的患者会在两岁前死亡，除非接受干细胞移植。
