美国FDA拒绝批准Regenxbio治疗亨特氏综合征的基因疗法
美国食品药品监督管理局于周一正式拒绝批准Regenxbio公司用于治疗罕见病亨特氏综合征的基因疗法，主要原因在于监管机构对该药物临床试验的设计方案以及替代终点的有效性表示担忧。受此不利消息影响该公司股价在盘后交易中大幅下挫约百分之十九，目前公司正计划与药监局进行沟通，以探讨未来重新提交上市申请并提供更多临床数据的可能性。
洞察:
美国 
US 食品药品监督管理局已向 REGENXBIO Inc. 发出完整回复函，拒绝批准其用于治疗粘多糖贮积症 II 型（MPS II，又称亨特综合征）的基因疗法候选药物 RGX-121。FDA 在 2026 年 2 月 9 日的决定中指出，该研究的入选标准存在不确定性，且无法确定提交资料中所使用的替代终点是否能够合理预测临床获益。这一监管行动改变了这种针对不可逆超罕见神经退行性疾病的一次性疗法的开发与审批路径。
US 食品药品监督管理局已向 REGENXBIO Inc. 发出完整回复函，拒绝批准其用于治疗粘多糖贮积症 II 型（MPS II，又称亨特综合征）的基因疗法候选药物 RGX-121。FDA 在 2026 年 2 月 9 日的决定中指出，该研究的入选标准存在不确定性，且无法确定提交资料中所使用的替代终点是否能够合理预测临床获益。这一监管行动改变了这种针对不可逆超罕见神经退行性疾病的一次性疗法的开发与审批路径。
