FDA将审评uniQure亨廷顿病疗法

美国食品药品监督管理局受理了UNIQURE NV针对其亨廷顿病基因疗法递交的申请，并将决议截止日期定为2027年5月1日。在达成这一监管里程碑之前，该疗法曾在先前的试验中遇挫，未能在四年内减缓病情进展。本次审评为这家荷兰生物技术开发商开辟了一条加速商业化途径，以推进针对这种严重神经退行性疾病的疗法。