Ultragenyx định giá liệu pháp gen ở mức 3,95 triệu USD
Ultragenyx đã định giá liệu pháp gen mới được phê duyệt Fayuvi ở mức 3,95 triệu USD cho hội chứng Sanfilippo loại A. Phương pháp điều trị một lần này nhằm ngăn chặn sự suy giảm nhận thức và vận động ở bệnh nhi.
Xurve View
Thông tin chuyên sâu:
Xurve View
ULTRAGENYX PHARMACEUTICAL IN đã công bố mức giá niêm yết 3,95 triệu USD cho liệu pháp gen Fayuvi vừa được phê duyệt, ra mắt phương pháp điều trị một lần với mức giá kỷ lục cho một căn bệnh gây tử vong ở trẻ em. Liệu pháp này nhắm vào hội chứng Sanfilippo loại A, một bệnh di truyền phá hủy dần các mô não và hệ thần kinh ở bệnh nhi. Việc triển khai diễn ra khi các gia đình phải đối mặt với chi phí chăm sóc trọn đời vượt quá 8 triệu USD cho mỗi bệnh nhân.
