FDA từ chối phê duyệt liệu pháp gen điều trị hội chứng Hunter của Regenxbio
FDA đã từ chối phê duyệt liệu pháp gen điều trị hội chứng Hunter của Regenxbio. Quyết định này khiến cổ phiếu công ty giảm mạnh 19% ngay trong phiên hôm nay.
Thông tin chuyên sâu:
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) tại US 
US đã chính thức ban hành thư phản hồi đầy đủ từ chối phê duyệt liệu pháp gen RGX-121 của REGENXBIO Inc. dùng để điều trị hội chứng Hunter, còn gọi là Mucopolysaccharidosis II (MPS II). Quyết định này được công bố vào ngày 9 tháng 2 năm 2026, làm thay đổi lộ trình pháp lý và phát triển đối với một phương pháp điều trị tiềm năng chỉ một lần duy nhất cho căn bệnh thoái hóa thần kinh cực kỳ hiếm gặp và không thể đảo ngược này.
US đã chính thức ban hành thư phản hồi đầy đủ từ chối phê duyệt liệu pháp gen RGX-121 của REGENXBIO Inc. dùng để điều trị hội chứng Hunter, còn gọi là Mucopolysaccharidosis II (MPS II). Quyết định này được công bố vào ngày 9 tháng 2 năm 2026, làm thay đổi lộ trình pháp lý và phát triển đối với một phương pháp điều trị tiềm năng chỉ một lần duy nhất cho căn bệnh thoái hóa thần kinh cực kỳ hiếm gặp và không thể đảo ngược này.
