FDA phê duyệt liệu pháp gen đầu tiên của Rocket Pharma
FDA cấp phép cho Kresladi của Rocket Pharma để điều trị chứng suy giảm bám dính bạch cầu loại I ở trẻ em. Đây là liệu pháp gen đầu tiên cho căn bệnh hiếm này.
Cổ phiếu của Rocket Pharmaceuticals, Inc. đã tăng 10% trong phiên giao dịch tiền thị trường vào thứ Sáu sau khi Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt liệu pháp gen đầu tiên cho một chứng rối loạn miễn dịch hiếm gặp và thường gây tử vong ở trẻ em. Đây là cột mốc quan trọng đánh dấu sự chấp thuận quy định đầu tiên cho phương pháp điều trị tình trạng này.
Loại thuốc có tên Kresladi được chỉ định để điều trị hội chứng thiếu hụt bám dính bạch cầu loại I (LAD-I) nghiêm trọng. Đây là một chứng rối loạn khiến các tế bào bạch cầu của người bệnh không thể di chuyển đến các vị trí nhiễm trùng một cách bình thường, làm cho họ cực kỳ dễ bị nhiễm trùng nặng. Trước đó, chưa có phương pháp điều trị nào được FDA phê duyệt cụ thể cho căn bệnh này. Khoảng 75% bệnh nhân không được điều trị sẽ tử vong trước hai tuổi trừ khi họ được ghép tế bào gốc.
