FDA đề xuất lộ trình rút ngắn phát triển liệu pháp gen
FDA Hoa Kỳ vừa công bố dự thảo hướng dẫn cho phép các nhà phát triển liệu pháp tế bào và gen đối với bệnh hiếm gặp được sử dụng dữ liệu lâm sàng và sản xuất trước đó để đẩy nhanh quá trình xét duyệt. Khung quy định này nhằm tinh giản hồ sơ bằng cách tận dụng kiến thức khoa học từ các phương pháp điều trị tương tự.
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã đề xuất dự thảo hướng dẫn mới vào thứ Ba, ngày 2 tháng 6, nhằm đẩy nhanh quá trình phát triển các liệu pháp gen cho các bệnh hiếm gặp và đe dọa đến tính mạng. Khung quy định này cho phép các nhà sản xuất dược phẩm tận dụng dữ liệu khoa học và kiến thức sản xuất hiện có để bỏ qua một số giai đoạn thử nghiệm dư thừa.
Sự thay đổi này nhằm mục đích giảm chi phí cao và rút ngắn mốc thời gian kéo dài nhiều năm hiện đang là rào cản để đưa các phương pháp điều trị di truyền cá thể hóa ra thị trường.
