Ultragenyx duoc FDA phe duyet lieu phap gen GSDIa
Ultragenyx da nhan duoc su phe duyet dau tien cua FDA cho lieu phap gen nham vao benh roi loan chuyen hoa hiem gap glycogen storage disease type Ia. Voi gia 2,7 trieu dola, lieu phap nay nham giam su phu thuoc cua benh nhan vao che do an tinh bot bap hang ngay.
Xurve View
Thông tin chuyên sâu:
Xurve View
ULTRAGENYX PHARMACEUTICAL IN đã nhận được sự chấp thuận từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đối với liệu pháp gen của mình, khiến cổ phiếu tăng 7,5% trong phiên giao dịch ngoài giờ vào chiều thứ Tư. Phương pháp điều trị này, có tên là Genglycos, là liệu pháp đầu tiên được cấp phép cho bệnh tích trữ glycogen loại Ia. Theo ước tính của công ty, chứng rối loạn di truyền cực hiếm này ảnh hưởng đến tối đa 2.500 bệnh nhân tại Hoa Kỳ.
