Cổ phiếu Regenxbio giảm 31 phần trăm sau thử nghiệm

Cổ phiếu REGENXBIO INC đã giảm 31% trong phiên giao dịch sáng ngày 14 tháng 5, bất chấp việc liệu pháp điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne của công ty này đã đạt được các mục tiêu chính trong thử nghiệm. Nghiên cứu giai đoạn cuối đối với RGX-202 đã ghi nhận hai biến cố bất lợi nghiêm trọng, làm dấy lên lo ngại của các nhà đầu tư về hồ sơ an toàn của loại thuốc này. Phản ứng của thị trường cho thấy sự nhạy cảm cao đối với các rủi ro an toàn trong lĩnh vực liệu pháp gen, nơi các phương pháp điều trị của đối thủ cũng từng đối mặt với những trở ngại tương tự.

### Lo ngại về an toàn lấn át thành công trong biểu hiện protein Dữ liệu thử nghiệm cho thấy RGX-202 đã tạo ra microdystrophin, một loại protein cơ quan trọng, ở 93% trong số 31 người tham gia sau 12 tuần. Mức biểu hiện protein trung bình đạt 71,1% trên toàn nhóm, mặc dù con số này đã giảm xuống còn 41,6% ở những bé trai trên 8 tuổi. Những kết quả này ban đầu đã đáp ứng mục tiêu chính của nghiên cứu, vì loại protein này thường bị thiếu hụt hoặc bị lỗi ở những bệnh nhân mắc chứng rối loạn di truyền này.