FDA sẽ xem xét liệu pháp điều trị Huntington của uniQure
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã chấp nhận đơn đăng ký của uniQure cho liệu pháp gen điều trị bệnh Huntington, dự kiến sẽ đưa ra quyết định vào tháng 5 năm 2027. Cơ quan này sẽ xem xét phương pháp điều trị theo quy trình phê duyệt nhanh dựa trên các kết quả nghiên cứu giai đoạn đầu đến giữa.
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã chấp nhận đơn đăng ký từ UNIQURE NV cho liệu pháp gen điều trị bệnh Huntington, ấn định thời hạn đưa ra quyết định là ngày 1 tháng 5 năm 2027. Cột mốc pháp lý này diễn ra sau một thất bại trước đó trong thử nghiệm lâm sàng khi phương pháp điều trị không thể làm chậm tiến triển của bệnh trong suốt bốn năm. Quá trình xem xét này mang lại cho nhà phát triển công nghệ sinh học Hà Lan một lộ trình nhằm đẩy nhanh thương mại hóa một liệu pháp nhắm vào chứng rối loạn thoái hóa thần kinh nghiêm trọng.
