Ultragenyx คว้าไฟเขียว FDA ยาบำบัดยีนโรค GSDIa
Ultragenyx คว้าการอนุมัติจาก FDA เป็นรายแรกสำหรับยาบำบัดยีนที่มุ่งรักษาโรคไกลโคเจนซิสโตซิสชนิดที่หนึ่งเอ ซึ่งเป็นโรคเมแทบอลิกหายาก การรักษานี้มีราคา 2.7 ล้านดอลลาร์ โดยมีเป้าหมายเพื่อลดการพึ่งพาร่างกายในการรับประทานแป้งข้าวโพดประจำวันของผู้ป่วย
Xurve View
ประเด็นสำคัญ:
Xurve View
ULTRAGENYX PHARMACEUTICAL IN ได้รับอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกาสำหรับ 2 gene therapy ของบริษัท ส่งผลให้หุ้นพุ่งขึ้น 7.5% ในการซื้อขายหลังตลาดปิดเมื่อช่วงบ่ายวันพุธ การรักษาดังกล่าวมีชื่อว่า Genglycos ซึ่งถือเป็นยาที่ได้รับอนุญาตตัวแรกสำหรับโรค glycogen storage disease type Ia โดยโรคทางพันธุกรรมที่พบได้ยากยิ่งนี้ส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยสูงสุด 2,500 รายใน United States ตามการคาดการณ์ของบริษัท
