อย. สหรัฐฯ อนุมัติยีนบำบัดรักษาโรคภูมิคุ้มกันบกพร่องในเด็ก

ราคาหุ้นของ ร็อคเก็ต ฟาร์มาซูติคอลส์ พุ่งสูงขึ้น 10% ในช่วงก่อนเปิดตลาดวันศุกร์ หลังจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่ง สหรัฐอเมริกา (FDA) ประกาศอนุมัติการบำบัดด้วยยีนสำหรับโรคภูมิคุ้มกันบกพร่องที่พบยากและมักเป็นอันตรายถึงชีวิตในเด็ก ซึ่งนับเป็นครั้งแรกที่มีการรับรองแนวทางการรักษาสำหรับภาวะดังกล่าวอย่างเป็นทางการ

หน่วยงานกำกับดูแลได้ให้การอนุมัติยา Kresladi สำหรับใช้รักษาภาวะบกพร่องในการยึดเกาะของเม็ดเลือดขาวชนิดที่ 1 (Severe Leukocyte Adhesion Deficiency-I หรือ LAD-I) ซึ่งเป็นความผิดปกติที่ทำให้เม็ดเลือดขาวไม่สามารถเดินทางไปยังตำแหน่งที่มีการติดเชื้อได้อย่างมีประสิทธิภาพ ส่งผลให้ผู้ป่วยเปราะบางต่อการติดเชื้อรุนแรงอย่างยิ่ง โดยก่อนหน้านี้ไม่เคยมีการรักษาเฉพาะทางที่ได้รับการรับรองจาก FDA มาก่อน ทั้งนี้ ผู้ป่วยที่ไม่ได้รับการรักษากว่า 75% มักเสียชีวิตก่อนอายุครบ 2 ปี หากไม่ได้รับการปลูกถ่ายสเต็มเซลล์