อย. สหรัฐฯ ปฏิเสธการอนุมัติยีนบำบัดรักษาโรคหายากของบริษัท Regenxbio

องค์การอาหารและยาสหรัฐฯ (U.S. Food and Drug Administration) ได้ออกหนังสือตอบกลับฉบับสมบูรณ์ (complete response letter) เพื่อปฏิเสธการอนุมัติยา RGX-121 ซึ่งเป็นยีนบำบัดของบริษัท REGENXBIO Inc. RGNX สำหรับรักษาโรค Mucopolysaccharidosis II (MPS II) หรือกลุ่มอาการฮันเตอร์ (Hunter syndrome) ในสหรัฐอเมริกา US เมื่อวันที่ 9 กุมภาพันธ์ 2026 โดยการตัดสินใจครั้งนี้ได้เปลี่ยนเส้นทางการกำกับดูแลและการพัฒนาแนวทางการรักษาแบบครั้งเดียวสำหรับโรคทางระบบประสาทที่เสื่อมถอยและหายากยิ่งซึ่งไม่สามารถย้อนกลับได้