Ultragenyx ตั้งราคายีนบำบัดที่ 3.95 ล้านดอลลาร์
Ultragenyx กำหนดราคา Fayuvi ซึ่งเป็นยีนบำบัดที่เพิ่งได้รับการอนุมัติสำหรับกลุ่มอาการ Sanfilippo ชนิด A ไว้ที่ 3.95 ล้านดอลลาร์ การรักษาแบบครั้งเดียวนี้มีเป้าหมายเพื่อยับยั้งความเสื่อมถอยทางสติปัญญาและการเคลื่อนไหวในผู้ป่วยเด็ก
Xurve View
ประเด็นสำคัญ:
Xurve View

ULTRAGENYX PHARMACEUTICAL IN กำหนดราคาจำหน่ายที่ 3.95 ล้านดอลลาร์ สำหรับ Fayuvi ยีนบำบัดที่เพิ่งได้รับการอนุมัติ ซึ่งเป็นการเปิดตัวการรักษาแบบครั้งเดียวที่สร้างสถิติราคาสูงสุดสำหรับโรคร้ายแรงในวัยเด็ก การรักษานี้มุ่งเป้าไปที่กลุ่มอาการ Sanfilippo ชนิด A ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่ทำลายเนื้อเยื่อสมองและระบบประสาทในผู้ป่วยเด็กอย่างต่อเนื่อง การเปิดตัวครั้งนี้มีขึ้นในขณะที่ครอบครัวผู้ป่วยต้องเผชิญกับค่าใช้จ่ายในการดูแลตลอดชีวิตที่สูงเกินกว่า 8 ล้านดอลลาร์ต่อราย







