หุ้น Regenxbio ร่วง 31 เปอร์เซ็นต์หลังพบประเด็นความปลอดภัย
ราคาหุ้น Regenxbio ปรับตัวลดลง 31 เปอร์เซ็นต์ เนื่องจากความกังวลด้านความปลอดภัยส่งผลกระทบต่อการทดลองรักษาโรคกล้ามเนื้อ แม้ว่าผู้ป่วย 93 เปอร์เซ็นต์จะบรรลุเป้าหมายการรักษา แต่การพบเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ 2 รายการได้กลายเป็นปัจจัยกดดันต่อผลลัพธ์โดยรวม
หุ้นของ REGENXBIO INC ร่วงลง 31% ในช่วงเช้าของการซื้อขายเมื่อวันที่ 14 พฤษภาคม แม้ว่าการรักษาโรคกล้ามเนื้อลีบดูเชน (Duchenne Muscular Dystrophy) จะบรรลุเป้าหมายหลักของการทดลองก็ตาม โดยการศึกษาระยะสุดท้ายสำหรับยา RGX-202 มีรายงานเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่รุนแรงสองกรณี ซึ่งกระตุ้นความกังวลของนักลงทุนเกี่ยวกับความปลอดภัยของยา ปฏิกิริยาของตลาดในครั้งนี้ตอกย้ำถึงความอ่อนไหวอย่างมากต่อความเสี่ยงด้านความปลอดภัยในภาคส่วนการบำบัดด้วยยีน ซึ่งการรักษาจากคู่แข่งรายอื่นเคยประสบอุปสรรคในลักษณะเดียวกันนี้มาก่อน
### ความกังวลด้านความปลอดภัยบดบังความสำเร็จในการแสดงออกของโปรตีน ข้อมูลการทดลองแสดงให้เห็นว่ายา RGX-202 สามารถสร้างไมโครดิสโทรฟิน (microdystrophin) ซึ่งเป็นโปรตีนกล้ามเนื้อที่สำคัญ ในผู้เข้าร่วม 93% จากทั้งหมด 31 รายหลังจากผ่านไป 12 สัปดาห์ โดยค่าเฉลี่ยการแสดงออกของโปรตีนอยู่ที่ 71.1% ในกลุ่มตัวอย่างทั้งหมด อย่างไรก็ตาม ตัวเลขนี้ลดลงเหลือ 41.6% ในเด็กชายที่มีอายุมากกว่า 8 ปี ผลลัพธ์เหล่านี้ในเบื้องต้นถือว่าบรรลุวัตถุประสงค์หลักของการศึกษา เนื่องจากโปรตีนชนิดนี้มักจะขาดหายไปหรือบกพร่องในผู้ป่วยที่มีความผิดปกติทางพันธุกรรมดังกล่าว
