FDA เสนอแนวทางเร่งรัดการพัฒนาการบำบัดด้วยยีน
FDA ของสหรัฐฯ ออกร่างคำแนะนำที่อนุญาตให้ผู้พัฒนาเซลล์บำบัดและยีนบำบัดสำหรับโรคหายากสามารถใช้ข้อมูลทางคลินิกและการผลิตที่มีอยู่เดิมเพื่อเร่งกระบวนการตรวจสอบผลิตภัณฑ์ กรอบการทำงานนี้มีเป้าหมายเพื่อเพิ่มประสิทธิภาพในการยื่นขออนุมัติโดยอาศัยความรู้ทางวิทยาศาสตร์จากการรักษาที่คล้ายคลึงกัน
องค์การอาหารและยาสหรัฐฯ ได้เสนอแนวทางร่างระเบียบปฏิบัติใหม่เมื่อวันอังคารที่ 2 มิถุนายน เพื่อเร่งการพัฒนาการบำบัดด้วยยีนสำหรับโรคหายากและโรคที่เป็นอันตรายถึงชีวิต โดยกรอบการทำงานนี้อนุญาตให้ผู้ผลิตยาใช้ประโยชน์จากข้อมูลทางวิทยาศาสตร์และความรู้ด้านการผลิตที่มีอยู่เดิม เพื่อข้ามขั้นตอนการทดสอบบางอย่างที่ซ้ำซ้อน
การปรับเปลี่ยนครั้งนี้มีเป้าหมายเพื่อลดต้นทุนที่สูงและระยะเวลาที่ยาวนานหลายปี ซึ่งปัจจุบันเป็นอุปสรรคในการนำการรักษาทางพันธุกรรมแบบเฉพาะบุคคลเข้าสู่ตลาด
