FDA เตรียมพิจารณายีนบำบัดโรคฮันติงตันของ uniQure
สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐฯ ได้ตอบรับคำขอของ uniQure สำหรับยีนบำบัดโรคฮันติงตัน โดยคาดว่าจะมีการตัดสินใจภายในเดือนพฤษภาคม 2027 ทางหน่วยงานจะพิจารณาการรักษาดังกล่าวภายใต้ช่องทางการอนุมัติแบบเร่งด่วนโดยใช้ผลการศึกษาระยะเริ่มต้นถึงระยะกลาง
Xurve View
ประเด็นสำคัญ:
Xurve View
สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา ตอบรับคำขอจาก UNIQURE NV สำหรับยีนบำบัดโรคฮันติงตัน โดยกำหนดเส้นตายในการตัดสินใจเป็นวันที่ 1 พฤษภาคม 2027 หมุดหมายสำคัญด้านการกำกับดูแลนี้เกิดขึ้นหลังจากความล้มเหลวในการทดลองก่อนหน้าที่การรักษาไม่สามารถชะลอการลุกลามของโรคได้ตลอดระยะเวลา 4 ปี การพิจารณาดังกล่าวช่วยให้ผู้พัฒนาด้านเทคโนโลยีชีวภาพจากเนเธอร์แลนด์มีแนวทางในการเร่งการจำหน่ายเชิงพาณิชย์สำหรับการรักษาที่มุ่งเป้าไปที่ความผิดปกติของระบบประสาทที่เสื่อมถอยรุนแรง
