هيئة الغذاء والدواء الأمريكية ترفض التصريح بعلاج جيني لمرض نادر تطوره شركة ريجينكس بيو
رفضت الهيئة الأمريكية علاج ريجينكس بيو الجيني لمتلازمة هنتر بسبب شكوك في تصميم التجارب. تراجعت أسهم الشركة بنسبة 19 بالمئة وتسعى حالياً لتوفير بيانات إضافية.
رؤى:
أصدرت إدارة الغذاء والدواء في الولايات المتحدة 
US خطاب استجابة كاملاً رفضت فيه منح الموافقة على العقار الجيني RGX-121 الذي تطوره شركة ريجينكس بيو REGENXBIO Inc. لعلاج متلازمة هانتر، أو ما يعرف بداء عديد السكريد المخاطي من النوع الثاني (MPS II). وأوضحت الهيئة أن هذا القرار يعود إلى عدم اليقين بشأن معايير الأهلية المتبعة في الدراسة، بالإضافة إلى تساؤلات حول مدى قدرة نقطة النهاية البديلة المستخدمة في التجارب على التنبؤ بالمنفعة السريرية للمرضى بشكل موثوق. ويؤدي هذا الإجراء التنظيمي إلى تغيير مسار التطوير والموافقة على هذا العلاج المحتمل الذي يُعطى لمرة واحدة لمواجهة مرض تنكس عصبي نادر جداً وغير قابل للشفاء.
US خطاب استجابة كاملاً رفضت فيه منح الموافقة على العقار الجيني RGX-121 الذي تطوره شركة ريجينكس بيو REGENXBIO Inc. لعلاج متلازمة هانتر، أو ما يعرف بداء عديد السكريد المخاطي من النوع الثاني (MPS II). وأوضحت الهيئة أن هذا القرار يعود إلى عدم اليقين بشأن معايير الأهلية المتبعة في الدراسة، بالإضافة إلى تساؤلات حول مدى قدرة نقطة النهاية البديلة المستخدمة في التجارب على التنبؤ بالمنفعة السريرية للمرضى بشكل موثوق. ويؤدي هذا الإجراء التنظيمي إلى تغيير مسار التطوير والموافقة على هذا العلاج المحتمل الذي يُعطى لمرة واحدة لمواجهة مرض تنكس عصبي نادر جداً وغير قابل للشفاء.
