أسهم Regenxbio تتراجع 31 بالمئة بسبب بيانات السلامة
انخفضت أسهم شركة Regenxbio بنسبة 31 بالمئة بعد أن أثرت المخاوف المتعلقة بالسلامة على تجاربها لعلاج اضطرابات العضلات. ورغم نجاح 93 بالمئة من المرضى في تحقيق الهدف المرجو من العلاج إلا أن تسجيل حدثين سلبيين ألقى بظلاله على نتائج هذه التجارب السريرية.
هبطت أسهم شركة REGENXBIO INC بنسبة 31% في تداولات صباح يوم 14 مايو، على الرغم من نجاح علاجها لمرض "ضمور العضلات دوشين" في تحقيق الأهداف الرئيسية للتجارب. وسجلت الدراسة في مراحلها الأخيرة لعقار RGX-202 حدثين سلبيين خطيرين، مما أثار مخاوف المستثمرين بشأن ملف سلامة الدواء. ويعكس رد فعل السوق الحساسية العالية تجاه مخاطر السلامة في قطاع العلاج الجيني، حيث واجهت علاجات منافسة عقبات مماثلة.
### مخاوف السلامة تطغى على نجاح التعبير البروتيني أظهرت بيانات التجارب أن عقار RGX-202 أنتج بروتين "مايكرودستروفين"، وهو بروتين عضلي حيوي، لدى 93% من المشاركين البالغ عددهم 31 مشاركاً بعد 12 أسبوعاً. وبلغ متوسط التعبير البروتيني 71.1% عبر المجموعة، رغم انخفاض هذا الرقم إلى 41.6% لدى الفتيان الأكبر من 8 سنوات. لبت هذه النتائج في البداية الهدف الرئيسي للدراسة، حيث يكون هذا البروتين مفقوداً أو تالفاً عادةً لدى المرضى المصابين بهذا الاضطراب الوراثي.
