موافقة أمريكية على أول علاج لمرض مناعي نادر لدى الأطفال

قفزت أسهم شركة روكيت فارماسيوتيكالز بنسبة 10% يوم الجمعة قبل افتتاح السوق، وذلك بعد أن وافقت إدارة الغذاء والدواء في الولايات المتحدة على علاجها الجيني لاضطراب مناعي نادر وغالباً ما يكون مميتاً لدى الأطفال، مما يمثل أول موافقة تنظيمية لعلاج هذه الحالة.

منحت الوكالة موافقتها على عقار "كريسلادي" (Kresladi) لعلاج نقص التصاق الكريات البيضاء من النوع الأول (LAD-I) الشديد، وهو اضطراب يمنع خلايا الدم البيضاء من الوصول إلى مواقع العدوى بشكل صحيح، مما يترك المرضى عرضة للإصابة بعدوى خطيرة للغاية. ولم يكن هناك سابقاً أي علاج معتمد من قبل إدارة الغذاء والدواء مخصص لهذا المرض تحديداً، حيث تشير الإحصائيات إلى أن حوالي 75% من المرضى الذين لا يتلقون العلاج يموتون قبل سن الثانية ما لم يخضعوا لعملية زرع خلايا جذعية.