Ultragenyx將基因療法藥價定為395萬美元

ULTRAGENYX PHARMACEUTICAL IN為其新獲批的基因療法Fayuvi設定了395萬美元的標價，針對一種致命的兒童疾病推出了創下紀錄的一次性治療藥物。該療法用於治療A型聖菲利波綜合症，這是一種會逐步破壞患兒大腦和神經組織的遺傳性疾病。目前，患兒家庭面臨著每位患者超過800萬美元的終生護理成本。