بيانات ثلاث سنوات لعلاج ساريبيتا ثيرابيوتيكس تظهر تباطؤا كبيرا في تقدم مرض دوشين
أظهرت بيانات ساريبيتا ثيرابيوتيكس لثلاث سنوات أن علاج إيليفيديس الجيني أبطأ تطور مرض دوشين بنسبة 73 بالمئة مما أدى لارتفاع أسهم الشركة بنسبة 7 بالمئة.
رؤى:
أصدرت شركة ساريبيتا ثيرابيوتيكس في السادس والعشرين من يناير لعام 2026 بيانات سريرية شاملة تغطي ثلاث سنوات من دراسة في مرحلة متأخرة لعلاجها الجيني إيليفيديس المخصص لمرضى الحثل العضلي من نوع دوشين. وأظهرت النتائج أن العلاج ساهم في تباطؤ تطور المرض بنسبة 73 بالمئة لدى الأطفال الذين تراوحت أعمارهم بين أربع وسبع سنوات عند بدء العلاج وكانوا لا يزالون قادرين على المشي وذلك مقارنة بمجموعة تحكم خارجية. واستند هذا القياس إلى الوقت المستغرق للنهوض من الأرض كمعيار أساسي لتقييم القدرة الحركية للمرضى المشاركين في الدراسة.
وكشفت البيانات أن المرضى الذين تلقوا علاج إيليفيديس أظهروا قدرة أفضل على أداء الأنشطة البدنية المختلفة مقارنة بالمرضى غير المعالجين وشمل ذلك تحسنا في مهارات القفز والوقوف على ساق واحدة والقفز على قدم واحدة. وتأتي هذه النتائج الإيجابية في وقت حاسم بالنسبة لشركة ساريبيتا ثيرابيوتيكس حيث توفر دليلا على الفعالية طويلة الأمد للعلاج الجيني الذي خضع لمراقبة دقيقة من الجهات التنظيمية لتقييم توازن المخاطر والفوائد خاصة في ظل التدقيق المتزايد حول سلامة وفعالية العلاج.
