Ultragenyx 基因療法獲 FDA 首批
Ultragenyx 針對罕見代謝疾病肝糖儲積症第一a型開發的基因療法，正式獲得 FDA 首張審批。該治療定價為 270 萬美元，旨在減少患者對每日粟米澱粉療程的依賴。
Xurve View
洞察:
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ULTRAGENYX PHARMACEUTICAL IN獲得美國食品藥品監督管理局批准其基因療法，刺激股價在周三下午盤後交易中飆升 7.5%。該療法名為 Genglycos，是首款獲批用於治療醣原貯積病Ia型的療法。據公司估計，這項罕見遺傳病在 United States影響多達 2,500 名患者。
