Regenxbio临床试验安全性引发担忧导致股价暴跌31%

REGENXBIO INC 的股价在 5 月 14 日早盘交易中下跌 31%，尽管其杜氏肌营养不良症疗法达到了主要试验目标。针对 RGX-202 的后期研究报告了两起严重的不良事件，引发了投资者对该药物安全性特征的担忧。市场反应凸显了基因治疗领域对安全风险的高度敏感性，而竞争对手的疗法也曾面临类似的障碍。

### 安全担忧掩盖蛋白质表达成功的喜讯 试验数据显示，在 12 周后，RGX-202 在 31 名受试者中的 93% 体内产生了微型肌营养不良蛋白（一种关键的肌肉蛋白）。全组平均蛋白质表达量达到 71.1%，但在 8 岁以上男孩中，这一数字降至 41.6%。由于这种蛋白质在患有该遗传病的患者体内通常缺失或存在缺陷，这些结果最初达到了研究的主要目标。