Thuốc thử nghiệm của Ultragenyx thất bại trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn cuối
Ultragenyx thông báo thuốc thử nghiệm setrusumab không đạt mục tiêu chính trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn cuối. Mặc dù có cải thiện mật độ xương, thuốc không giảm tỷ lệ gãy xương.
Thông tin chuyên sâu:
Ultragenyx Pharmaceutical Inc. đã thông báo vào ngày 29 tháng 12 rằng thuốc thử nghiệm setrusumab không đạt được mục tiêu chính trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn cuối đối với bệnh loãng xương bẩm sinh. Mục tiêu chính của thử nghiệm là giảm đáng kể tỷ lệ gãy xương hàng năm so với nhóm dùng giả dược. Tuy nhiên, kết quả cho thấy setrusumab không thể đạt được mục tiêu này, gây ra một trở ngại lớn cho sự phát triển của dòng sản phẩm thuốc của công ty.
Bệnh loãng xương bẩm sinh là một nhóm các rối loạn di truyền ảnh hưởng đến quá trình chuyển hóa xương, đặc trưng bởi sự giòn xương tăng cao và tỷ lệ gãy xương cao. Trong các thử nghiệm, setrusumab đã đạt được các mục tiêu phụ là cải thiện mật độ khoáng của xương. Dù vậy, việc không đạt được mục tiêu chính về giảm tỷ lệ gãy xương đã khiến cho triển vọng phát triển của thuốc bị ảnh hưởng nghiêm trọng.
