สารีพตา เทอร์ราพิวติกส์ เผยข้อมูลทางคลินิกสามปีของยีนบำบัดเอลีวิดีสระบุช่วยชะลอการดำเนินโรคกล้ามเนื้อลีบดูเชนได้ร้อยละ 73

บริษัท สารีพตา เทอร์ราพิวติกส์ SRPTได้เปิดเผยข้อมูลผลการทดลองทางคลินิกเป็นเวลาสามปีจากการศึกษาระยะหลังเมื่อวันที่ 26 มกราคม 2569 โดยระบุว่ายีนบำบัดเอลีวิดีสซึ่งใช้สำหรับการรักษาโรคกล้ามเนื้อลีบดูเชน สามารถชะลอการดำเนินของโรคลงได้ร้อยละ 73 เมื่อเปรียบเทียบกับกลุ่มควบคุมภายนอก การทดลองนี้ครอบคลุมกลุ่มตัวอย่างผู้ป่วยเด็กที่มีอายุระหว่าง 4 ถึง 7 ปีในขณะที่เริ่มรับการรักษาและยังคงสามารถเดินได้ โดยใช้ตัวชี้วัดหลักคือระยะเวลาที่ใช้ในการลุกขึ้นยืนจากพื้น ซึ่งผลลัพธ์เชิงประจักษ์นี้ช่วยเน้นย้ำถึงประสิทธิภาพของยีนบำบัดในระยะยาวสำหรับผู้ป่วยใน สหรัฐอเมริกา USข้อมูลจากการศึกษารายงานว่ายาเอลีวิดีสช่วยให้ผู้ป่วยรักษาความสามารถในการทำกิจกรรมทางกายต่างๆ ได้ดีกว่ากลุ่มผู้ป่วยที่ไม่ได้รับการรักษา โดยเฉพาะการแสดงทักษะที่มักจะเสื่อมถอยลงเมื่อโรคดำเนินไป เช่น การกระโดด การยืนด้วยขาเพียงข้างเดียว และการกระโดดขาเดียว ความก้าวหน้าในกิจกรรมเหล่านี้สะท้อนถึงประโยชน์เชิงหน้าที่ที่ได้รับจากการรักษาอย่างต่อเนื่องตลอดระยะเวลาสามปีของการศึกษา ซึ่งถือเป็นข้อมูลสำคัญในการประเมินผลลัพธ์ทางการแพทย์สำหรับผู้ป่วยในระยะยาว