Ultragenyx 基因療法獲 FDA 首批

Ultragenyx 針對罕見代謝疾病肝醣儲積症第一型推出的基因療法，已獲 FDA 首次批准。該治療定價為 270 萬美元，旨在減少患者對每日玉米澱粉療程的依賴。

作者：IUX242026年8月20日下午1:56 [UTC]

洞察:

檔案照片：2020年8月29日，美國馬里蘭州懷特奧克，美國食品藥物管理局總部外觀的標誌。

ULTRAGENYX PHARMACEUTICAL IN獲得美國食品藥物管理局（FDA）批准其基因療法，週三下午盤後交易中股價應聲上漲 7.5%。該治療名為 Genglycos，是首款獲准用於治療第一型肝醣儲積症的療法。根據公司估計，這項極罕見的遺傳性疾病在美國影響了高達 2,500 名患者。