美国监管机构解除Intellia公司基因疗法后期临床试验暂停令

2026年1月27日,美国食品药品监督管理局正式解除了对Intellia Therapeutics公司CRISPR基因疗法后期试验的临床暂停令。此举允许针对遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病的研究恢复招募,消除了公司核心项目的一大关键监管障碍。然而,针对心脏型疾病的更大规模试验目前仍维持暂停状态。

洞察:
2026年1月27日,美国 USUS 食品药品监督管理局(FDA)正式解除了对 Intellia Therapeutics Inc 旗下一项后期临床试验的暂停令。该试验旨在评估一种名为 nexiguran ziclumeran 的 CRISPR 基因疗法。此次监管绿灯意味着该公司可以重新开始招募遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病(ATTRv-PN)的患者。受此消息提振,该公司的股票在周二早盘交易中上涨了10%。
资料照片:2020年8月29日,美国马里兰州怀特奥克的美国食品药品监督管理局 (FDA) 总部外的标牌。REUTERS/Andrew Kelly/File Photo
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